Der Schritt vom Labor zur ersten Anwendung am Menschen ist bei Zelltherapien besonders aufwendig. Zu den Kosten einer frühen Studie kommen die Herstellung unter Reinraumbedingungen und arzneimittelrechtliche Genehmigungen. Das Zentrum setzt an dieser Stelle an. Es verbindet Arbeitsgruppen aus Hämatologie und Onkologie, Klinischer Pharmakologie, Transfusionsmedizin und Augenheilkunde mit den Einrichtungen, die eine klinische Prüfung braucht – darunter die Early Clinical Trial Unit, das Clinical Study Center und die Herstellung von Zelltherapeutika in der Transfusionsmedizin.

Schwerpunkte sind neue CAR-T-Zell-Ansätze, besonders für die akute myeloische Leukämie, die Sicherheit von Zell- und Immuntherapien und die Gentherapie von Netzhauterkrankungen. In der Augenklinik arbeitet die Gruppe von Prof. Dr. Stylianos Michalakis an Gentherapien, die das Sehvermögen von Patientinnen und Patienten wiederherstellen sollen.

CAR-T-Zellen haben die Krebsmedizin revolutioniert. Ein lebendes Arzneimittel wird zur Therapie, und einige Erkrankungen, für die es zuvor keine Heilungsaussicht gab, sind heute bei einem Teil der Patientinnen und Patienten heilbar.

Die Forschung des Zentrums arbeitet an der nächsten Generation: an höherer Wirksamkeit, besserer Verträglichkeit und an der Übertragung des Prinzips auf solide Tumoren, schwere Autoimmunerkrankungen und erbliche Erkrankungen.

Dafür arbeitet sie auf mehreren Ebenen, von der Identifikation neuer Zielstrukturen über das Design der Produkte bis zur klinischen Prüfung. Ein zentraler Baustein ist die reverse Translation: Klinische Beobachtungen und Patientenproben kehren ins Labor zurück und bestimmen dort die nächste Fragestellung.

Das Zentrum versteht sich als translationaler Hub. Herstellung, regulatorische Entwicklung, Studieninfrastruktur und Nachsorge stehen allen Arbeitsgruppen am Standort offen, von der ersten Idee bis zur zugelassenen Therapie.